Qu'est-ce que la thérapie génique ?
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La thérapie génique est un moyen de traitement qui consiste à employer un acide nucléique (ARN ou ADN) comme produit pharmaceutique afin de prévenir, soigner ou guérir une maladie. Les premiers essais concluants de thérapie génique datent d'une vingtaine d'années : à la fin des années 90 une équipe médicale avait alors réussi à soigner avec succès des patients atteints de déficit immunitaire sévère. Depuis de nombreux essais cliniques sont en cours pour traiter des affections aussi variées que le cancer, les maladies cardiovasculaires ou certaines maladies infectieuses.
Quelles maladies pourraient être traitées par la thérapie génique ?
Au début de l'utilisation de la thérapie génique, les maladies monogéniques (c'est-à-dire due à un gène défectueux) étaient surtout concernées. Actuellement, les essais cliniques concernent majoritairement les maladies cancéreuses. La thérapie génique pourrait en effet, stimuler le système immunitaire des patients afin de combattre plus efficacement les cellules tumorales. De nombreux essais concernent également les maladies cardiovasculaires : la thérapie génique pourrait permettre la régénération du tissu cardiaque. Des maladies hématologiques ou neurologiques (comme la sclérose en plaques ou la maladie d'Alzheimer) pourraient également bénéficier d'un traitement par thérapie génique. Enfin, la thérapie génique pourrait être efficace dans le traitement de certaines maladies infectieuses.Quelles sont les avancées et les limites de la thérapie génique?
Si la thérapie génique peut potentiellement aider à soigner et guérir un grand nombre de maladies, les recherches n'en sont actuellement qu'au stade d'essais cliniques. Il existe de nombreux freins au développement de cette technique qui reste très complexe. Il faut trouver le ou les gènes responsables de l'affection et pouvoir accéder aux cellules à traiter. Il faut ensuite éviter que l'organisme rejette le traitement et s'assurer que celui-ci est exempt de tout effet secondaire grave. Enfin, pour introduire les gènes fonctionnels ou l'ARN dans l'organisme, il faut utiliser des vecteurs (sortes de navettes permettant au gène d'atteindre sa destination). Les vecteurs utilisés sont souvent des virus rendus non pathogènes. Il faut donc s'assurer que ces vecteurs soient complètement inoffensifs.
Et demain, quel avenir pour la thérapie génique ?
Suite au succès de la thérapie génique dans le traitement des déficiences immunitaires sévères, deux traitements de thérapie génique ont été autorisés, dont un utilisé en France depuis 2012, permettant de traiter efficacement le déficit familial en lipoprotéine lipase. Plus d'un millier d'essais cliniques sont en cours. La France est d'ailleurs un des leaders mondiaux dans le domaine de la thérapie génique. Récemment, des essais particulièrement prometteurs sur des souris ont été réalisés dans le cadre de la recherche sur le traitement contre la bêta thalassémie qui est une maladie grave du sang.
